松林泰毅先生、Su Su Lei Mon先生、吉岡耕太郎先生らのグループは、新規の核酸化学修飾である「BNAP-AEO」を新たに導入したアンチセンス核酸の開発により、中枢神経組織の標的遺伝子に対して高い有効性を保持しつつ重篤な神経系の副作用を劇的に改善することをマウス実証にて明らかにしました。さらに、その副作用改善のメカニズムを検証し、脳内に存在するSigma-1受容体の関与を示唆する結果を得ました。その研究成果は、Molecular Therapy—Nucleic Acids（IF=10.183）に掲載されて、3月15日に医科歯科大学からプレスリリースしました。https://www.tmd.ac.jp/press-release/20240319-1/
本研究成果により、高い有効性及び安全性の両立というアンチセンス核酸の臨床応用への重要な課題を克服し、多くの神経疾患の核酸医薬の治療開発のブレイクスルーに繋がることが期待されます。
松林泰毅先生と吉岡耕太郎先生のこの大きな成果を同門の皆でお祝いしたいと思います。
横田隆徳
